Антистарение

...молодость - это надолго

  • Увеличить размер
  • Размер по умолчанию
  • Уменьшить размер
Главная | Методы исследований | Генетические | Французские ученые пересадили гены детям с адренолейкодистрофией

Французские ученые пересадили гены детям с адренолейкодистрофией

Французские ученые впервые использовали генную терапию для лечения двоих детей, страдающих адренолейкодистрофией (АЛД) – наследственным заболеванием с преимущественным поражением белого вещества головного мозга и коры надпочечников.

АЛД развивается преимущественно у мальчиков вследствие генетического дефекта на Х-хромосоме (носителями гена являются женщины). При заболевании нарушается выработка мембранного белка пероксисом, что в свою очередь ведет к нарушению метаболизма жирных кислот с очень длинной цепью. В результате происходит накопление токсичных жирных кислот в организме человека, главным образом, в белом веществе головного мозга и коре надпочечников.

При развитии заболевания ребенок в течение нескольких лет постепенно лишается речи, теряет слух, зрение. Также происходит нарушение координации движений, снижение памяти, постепенно развивается слабоумие. В течение нескольких лет такие пациенты оказываются прикованными к постели, после чего наступает летальный исход. Картина этого заболевания была наглядно показана в фильме «Масло Лоренцо» с участием Ника Нолте и Сюзан Сарандон, основанном на реальных событиях. 

В настоящее время единственным действенным методом лечения заболевания является пересадка костного мозга. Однако на практике достаточно сложно найти и отобрать подходящего донора, кроме того, может возникнуть отторжение трансплантата. 

Ученые из парижской больницы Сен-Винсент де Поль (Saint Vincent de Paul) испытали новый метод лечения на двоих мальчиках, страдающих АЛД. Исследователи под руководством Патрика Аубурга (Patrick Aubourg) осуществили забор костного мозга и провели коррекцию дефектного гена. Исправленный ген был введен в костный мозг при помощи безвредной разновидности вируса ВИЧ. Этот вирус является единственным известным вектором, который способен доставить ген в ядра неделящихся клеток, в частности, в стволовые клетки. После этого костный мозг был вновь введен в организм каждого из детей.

Контроль, проведенный полгода и год после проведения генной терапии, показал заметное увеличение синтеза недостающего белка, сообщили ученые. 

Тем не менее, исследователи пока не дают долговременных прогнозов: пока неизвестно насколько длительным и стойким окажется полученный эффект, и не возникнет ли осложнений, сообщил Аубург. Однако специалисты уже называют новую методику прорывом в лечении АЛД.

Отчет о результатах исследования был представлен на собрании Европейского общества генной и клеточной терапии, прошедшем в Роттердаме (2007).

По материалам Медицинского портала (medportal.ru/mednovosti/news/2007/10/30/gene/) и BBC ("Therapy for 'Lorenzo's oil' boys" - news.bbc.co.uk/1/hi/health/7067899.stm, 29.10.2007)

Последнее обновление 26.09.10 09:20  

Опрос

Какова роль низкомолекулярных (небелковых) антиоксидантов в организме?
 
Сейчас на сайте находятся:
 15 гостей 

Самое популярное



ВАЛЕОЦЕНТР имени Н.А. Бобрышева ГЕНЕТИЧЕСКАЯ И РЕГЕНЕРАТИВНАЯ МЕДИЦИНА: ПРОБЛЕМЫ И ПЕРСПЕКТИВЫ Применение омега-3 полиненасыщенных жирных кислот в медицине V НАЦИОНАЛЬНЫЙ КОНГРЕСС ГЕРОНТОЛОГОВ И ГЕРИАТРОВ УКРАИНЫ - ПРОГРАММА Омега-3-ненасыщенные жирные кислоты Онтогенетические часы. Гипотеза Элевационная теория старения Менопауза та її наслідки Проблемы гипобиоза и продления жизни Новые технологии в регенеративной медицине: мировой опыт клинического применения стволовых клеток список участников октябрьского конгресса Жанна Луиза Кальман Основные теории старения Институт геронтологии НАМНУ Теории старения Конференция им.В.В.Фролькиса Препараты против старения Болезнь Альцгеймера Болезнь Паркинсона Онкопатология Возрастзависимая патология Остеопороз Конференции по старению и омоложению Ресвератрол Semagacestat Омега-3-ненасыщенные жирные кислоты Способы омоложения и достижения долголетия Методы исследований в геронтологии Жанна Луиза Кальман Функциональные диеты для омоложения

Последние публикации

Введите логин для входа


Главная | Методы исследований | Генетические | Французские ученые пересадили гены детям с адренолейкодистрофией