Антистарение

Модифицированный вирус, использовавшийся в экспериментальном препарате для лечения ревматоидного артрита, скорее всего не является причиной смерти участницы клинических испытаний лекарства. К таким выводам пришли американские эксперты, расследующие обстоятельства гибели женщины, о которой американские СМИ сообщили в июле 2007 г.

Состояние 36-летней Jolee Mohr резко ухудшилось после второй инъекции экспериментального препарата в коленный в сустав. После этого клинические испытания лекарства компании Targeted Genetics, в которых участвовали 126 пациентов, были прерваны, а Управление по продуктам и лекарствам и Национальный институт здоровья США приступили к расследованию инцидента.

Основываясь на результатах вскрытия, эксперты пришли к выводу, что наиболее вероятной причиной смерти женщины стала грибковая инфекция. Обширные поражения печени, почек, легких и других внутренних органов больной, обнаруженные при вскрытии, были вызваны грибковым микроорганизмом Histoplasma capsulatum.

Гистоплазмоз может вызвать опасные для жизни осложнения при ослабленном иммунитете, а погибшая женщина на протяжении нескольких лет принимала препараты, которые могли негативно сказаться на деятельности иммунной системы.

Впрочем, представители экспертной группы отмечают, что у них по-прежнему остается несколько вопросов к организаторам испытаний. В частности, остается неясным, почему участница испытаний получила новую экспериментальную инъекцию несмотря на зафиксированные ранее жалобы на ухудшение самочувствия.

Кроме того, до сих пор неизвестно, распространился ли генетически модифицированный вирус, который использовался в качестве вектора (переносчика генетического материала) в препарате, за пределы коленного сустава пациентки. Если этого не произошло, непричастность генной терапии к смерти женщины будет доказана окончательно. Результаты анализов тканей погибшей, которые позволят дать ответ на этот вопрос, должны были стать известны в декабре 2007.

По материалам Медицинского портала (medportal.ru/mednovosti/news/2007/09/18/therapy/) и AP("Gene therapy likely not cause of woman's death" - www.msnbc.msn.com/id/20824704/, 17.09.2007)

Британские ученые работают над новым методом генной терапии, позволяющим корректировать мутации, ведущие к развитию муковисцидоза, до появления больного ребенка на свет. 

Для внедрения в клетки зародыша «правильных» генов ученые планируют использовать модифицированный и не представляющий угрозы для матери и ребенка вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).

Отчет о предварительных результатах исследования был представлен на очередной конференции Британского общества генной терапии в Уорике. 

Муковисцидоз, считающийся самым распространенным генетически обусловленным заболеванием, связан с нарушением функции единственного гена, регулирующего транспорт солей и воды в клетках слизистых оболочек. Повышенная вязкость слизистых выделений у больных муковисцидозом резко повышает вероятность инфекций и воспалительных процессов в органах дыхания и пищеварения. Большинство больных муковисцидозом погибает в детстве или в подростковом возрасте.

Современные техники пренатального скрининга, использующиеся в Великобритании, позволяют выявлять мутации, ведущие к муковисцидозу, на ранних стадиях беременности. Предрасположенность к муковисцидозу рассматривается как показание к аборту, однако генная терапия теоретически позволяет заменить дефектный ген на нормальный, предотвратив таким образом развитие заболевания.

В качестве средства доставки (вектора) генетического материала в клетки зародыша ученые из Университетского колледжа Лондона использовали инактивированный вирус иммунодефицита человека. Как и другие ретро-вирусы, ВИЧ не только проникает в клетку, но и встраивается в ее ДНК. Это свойство ретро-вирусов делает их идеальным объектом для экспериментов в области генной терапии, поскольку дает возможность рассчитывать на долговременные результаты лечения.

В ходе лабораторного эксперимента британским ученым удалось заменить дефектный ген и предотвратить развитие аналогичного муковисцидозу заболевания у эмбрионов мышей. 

Впрочем, подготовка клинических испытаний новых методик генной терапии на людях может столкнуться с рядом препятствий после неудачи предыдущих аналогичных исследований. В частности, несколько лет назад апробацию генно-терапевтического метода лечения врожденного сочетанного иммунодефицита во Франции пришлось прервать после того как часть детей, участвовавших в исследовании, заболели лейкемией.

По материалам Медицинского портала (medportal.ru/mednovosti/news/2007/03/19/mucos/) и Medical News Today ("Hope For Cystic Fibrosis Using HIV To Correct Faulty Genes" - www.medicalnewstoday.com/healthnews.php?newsid=65521, 17.03.2007)